Vertex — Sionna deneme başarısızlığı

Sionna'nın kistik fibrozda SION-719 için yürüttüğü faz 2a denemesi, Vertex'in CF franchise'ı üzerindeki en büyük rekabet tehdidini ortadan kaldırdı. İlaç, Trikafta'ya eklenerek kullanıldığında ter klorür seviyesinde yalnızca -1,0 mmol/L düşüş sağladı. Sionna'nın başarı eşiği 10 mmol/L'ydi. Aradaki fark on kat. Sonuç, hem istatistiksel hem klinik açıdan hedefin çok uzağında kaldı.

Sionna bu sonuçla SION-719'u standart tedaviye ek olarak ilerletmeyecek. Şirket denemede karıştırıcı faktörler gözlemlediğini söylüyor. Yani sonucu tamamen ilacın etkisizliğine bağlamak istemiyor. Ne var ki yatırımcı gözünde bu ayrımın pek önemi yok.